Il forum riunisce le Associazioni toscane di pazienti affetti da malattie rare ed è riconosciuto dalla Regione Toscana con delibera del 16.7.2001 N° 796. Ha come scopo le seguenti finalità:

tutelare i diritti delle persone affette da malattie rare;
migliorare gli aspetti socio-sanitari, la prevenzione, la diagnosi, l’informazione, la formazione, la comunicazione, la cura e la sorveglianza;
collaborare con Enti e Organizzazioni nazionali ed internazionali di pazienti;
promuovere azioni legislative a favore delle malattie rare;
promuovere e sostenere la ricerca scientifica;
promuovere lo sviluppo di prodotti medicinali orfani e nuovi protocolli terapeutici;
sensibilizzare l’opinione pubblica;
perseguire esclusive finalità di solidarietà sociale,civile e culturale;
raccogliere fondi per realizzare le finalità suddette.

Partecipa con la Regione Toscana alla definizione dei percorsi assistenziali ed al Registro delle malattie rare.della Sanità.